Durable suppression of seizures in a preclinical model of KCNT1 genetic epilepsy with divalent small interfering RNA

Abstract

Objective

Gain-of-function variants in the KCNT1 gene, which encodes a sodium-activated potassium ion channel, drive severe early onset developmental epileptic encephalopathies including epilepsy of infancy with migrating focal seizures and sleep-related hypermotor epilepsy. No therapy provides more than sporadic or incremental improvement. Here, we report suppression of seizures in a genetic mouse model of KCNT1 epilepsy by reducing Kcnt1 transcript with divalent small interfering RNA (siRNA), an emerging variant of oligonucleotide technology developed for the central nervous system.

Methods

The ATL-201 molecule is ...

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XV Reunión Extraordinaria del Grupo de Epilepsia de la SEN 2023

El Grupo de Estudio de Epilepsia de la SEN organizará del 8 al 10 de junio de 2023 la XV Reunión Extraordinaria en Barcelona. Los coordinadores de la reunión son el Dr. Juan Luis Becerra Cuñat y el Dr. Juan José Poza Aldea.

La reunión contará con un curso previo, II Curso teórico-práctico de EEG en adultos para el neurólogo general: descifrando “Las Rayas”, que comenzará el 8 de junio y está coordinado por la Dra. Xiana Rodríguez Osorio. Si está ...

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Curso de Residentes en Epilepsia de la SEN

El Curso de Residentes en Epilepsia de la SEN se realizará de forma Online los días 28 y 29 de septiembre y 5, 6 y 7 de octubre. Está dirigido a residentes de neurología de cuarto y tercer año. También podrán inscribirse médicos adjuntos interesados en el área. Las ponencias y talleres estarán disponibles para su visualización desde la fecha y hora previstas, hasta un mes después de la finalización del curso. Para obtener el certificado del curso ...

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